La terapia génica consiste en introducir genes para curar dolencias. La terapias génicas no han tenido mucho éxito en los últimos veinte años, pero ya por fin, en septiembre de este año, el Hospital de París ha conseguido curar a un joven de 18 años de la beta- talasemia (anemia de causa genética) que ha conseguido estar 21 meses sin necesitar transfusiones.
El proceso que se ha utilizado ya una decena de veces ha obtenido resultado muy pocas veces, y ésta es una de ellas. Consiste en introducir un gen en las células hematopoyéticas para que produzcan hematíes sanos. Para logar esto, se extrajeron células enfermas de la médula ósea del enfermo y se cultivaron con un virus que tenía el gen necesario. De manera que los microorganismos pasan su información genética a los genes de las células extraídas y adquieren las instrucciones correctas para fabricar glóbulos rojos que funcionen. En concreto, el virus utilizado introdujo la información para crear la proteína beta-globulina, necesaria para llevar oxígeno a los tejidos.
A continuación, se sometió al paciente a una intensiva sesión de quimioterapia. Esto fue necesario para evitar que las células con el gen nuevo y las defectuosas del cuerpo entraran en lucha. Las células con el gen cambiado se introdujeron pues en la médula ósea, para que ésta fabricase las células buenas. Éste proceso es parecido al del transplante de médula ósea.
Estos nuevos descubrimientos resultan necesarios para los enfermos que necesitarían transplante de médula ósea. La escasez de donantes hace que normalmente no se efectúe. Otra de las formas de evitar estas enfermedades sería desechando los embriones afectados por la anomalía.
Este proceso que acabo de citar se aplicó en dos pacientes, pero en sólo uno de ellos funcionó y no necesitó a partir de junio de 2008 ninguna transfusión más. En el otro paciente no se consiguieron transplantar las células.
Sin embargo, este método ofrece inquietudes a los investigadores. El virus implanta su información al azar, por lo que no hay control sobre el número de copias del gen o el número de veces que actúa. Por este motivo, se piensa que esto puede ser el paso previo a un cáncer.
Existen más de 3.000 enfermedades monogenéticas que pueden ser abordables por técnicas de terapia génica. Las más comunes son mutaciones en la hemoglobina, proteína que fabrica glóbulos rojos y lleva el oxígeno hasta los tejidos. Las enfermedades más presentes- infarto, cáncer y degeneración neuronal- tienen también componentes genéticos, pero son debidas a muchos genes y queda fuera del tratamiento actual de terapia génica. Se necesitaría no sólo un virus, sino una célula completa.
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